120万元一针，2个月癌细胞清零，中国首例癌症患者出院

　　“120万元一针，2个月癌细胞清零，中国首例患者出院。”这几天，抖音热传这样一则视频。

　　据媒体报道，近日，罹患“弥漫性大B细胞淋巴瘤”患者陈女士成为全国首位接受CAR-T疗法并治愈的患者。陈女士注射的这款天价抗癌药叫阿基仑赛注射液。9月3日国家药监局官网显示，抗癌药瑞基奥仑赛注射液获批上市，它是中国第二款、全球第6款获批上市的CAR-T产品。短短3个月内，两款天价抗癌CAR-T产品陆续登陆我国。

　　什么是“CAR-T”疗法？获批药物的适用人群有哪些？将带来怎样的治疗效果，又有哪些使用风险？湖南省肿瘤医院淋巴瘤/血液内科主任周辉主任医师为大家一一解答！

　　1、价格：一针堪比一套房，为何这么贵？

　　据网传药品销售订单显示，阿基仑赛注射液零售价为120万元/袋（约68毫升），也就是一针的剂量。有网友感叹：“一针堪比一套房。”

　　这款抗癌产品的价格为何如此高昂？周辉分析说：“CAR-T是一种细胞疗法，不是单一的药。其价格的高昂，是因为它需要给每个癌症患者进行量身定制。”

　　周辉介绍了CAR-T治疗的步骤：首先，要从癌症患者身上分离提取出免疫T细胞；其次，会利用基因工程技术加强T细胞作用，给它一个能识别的癌细胞，并且激活T细胞的能力，使其能够精准杀癌细胞；然后，会对这患者具有抗癌性的T细胞进行体外培养，一个患者至少需要培养几十亿，甚至上百亿个CAR-T细胞；最后，在培养完成后，会将这些细胞重新输入病人体内，完成抗癌。

　　这个过程，说起来简单，是因为仅仅摘取了最关键的几个步骤，实际上，这一过程之繁杂，是普通人难以想象的，每一个过程都是个性化定制的。而且需要非常复杂的临床操作，这其中要投入的人力、物力、财力都非常巨大，所以这就导致了最后定价的时候，价格必定昂贵。

　　2、创新：由从外“攻击”转为内部“瓦解”癌细胞

　　CAR-T疗法是世界范围内唯一被监管部门认可的细胞治疗技术，也是临床上具有较大争议性的疗法之一。

　　周辉说，CAR-T疗法又被称之为“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”，它和手术、放化疗等用外来药物“攻击”癌细胞的治疗方式不同，它是利用人体的自身免疫系统进行治疗，从内部“瓦解”敌人。CAR可以识别特定蛋白质细胞的表面受体。通俗地说，CAR-T疗法就是通过改造T细胞，来自主识别、杀伤、清除癌细胞。

　　截至9月7日，在中国临床试验注册中心上已有193个关于CAR-T治疗相关的临床试验注册，在《临床试验》期刊已有425项关于CAR-T治疗相关的临床试验注册项目。

　　3、优势：比传统疗法效果明显，大大提高患者生存率

　　陈女士使用的阿基仑赛注射液是适用于二线及二线以上全身治疗后复发或难治的大B细胞淋巴瘤患者的CAR-T疗法。

　　症状完全缓解是指患者阶段性评估的临床症状消失，是患者能够取得持续疗效及高生存率的重要基石，阿基仑赛注射液的客观缓解率达到83%，完全缓解率达到58%。对于复发难治的大B细胞淋巴瘤患者，4年的总体生存率可以达到44%，对比于现在传统疗法来说它具有显著优势。

　　阿基仑赛注射液和瑞基奥仑赛注射液，均是靶向CD19的CAR-T，两者共刺激结构域不同，阿基仑赛注射液为CD28，瑞基奥仑赛注射液为4-IBB。

　　此类药物将来可能的发展趋势之一为通用型免疫细胞疗法，依托于具有无限自我更新能力的诱导多能干细胞，通过多轮细胞工程来创建主细胞库，这些细胞可扩展和分化成免疫效应细胞，从而提供大量同种异体、同源的细胞治疗产品。

　　4、风险：存在毒副作用，请去正规医院治疗

　　虽然CAR-T疗法有效性佳，但同时也存在毒副作用，包括细胞因子释放综合征、神经系统毒性、B细胞再生障碍、感染等。

　　周辉介绍，在国内外的临床试验以及真实世界应用中，无论是哪种CAR-T治疗，均存在不同程度的毒副作用，可累及血液及淋巴系统、神经系统、心血管系统、胃肠系统等，临床表现形式多种多样，严重时有危及生命的风险。因此患者应充分告知医生既往病史、过敏史，并配合进行乙肝、HIV等病毒筛查。

　　由于CAR-T疗法的特殊性，在白细胞单采、淋巴细胞清除性化疗、CAR-T细胞回输及之后的不良反应观察期间，均有诸多注意事项，因此患者需要在有资质的医院接受治疗。

　　当然，CAR-T疗法临床试验中治疗相关不良事件安全可控。同时患者在治疗好转出院时，医护人员将会在患者出院后针对饮食、疾病症状、活动、复查、心理辅导等多个方面对患者及家属进行指导。

　　据悉，湖南省肿瘤医院及中南大学湘雅医院已获得开展目前国内已获批上市的CAR-T药品治疗资质，参保后，经专科医生诊断并开具处方，在指定药店购买并在认证医院使用该药品，最高可报销50万。

       以上文章转摘湖南省肿瘤医院，仅供大家参考。